علاج جيني يكافح مرض هنتنغون

أمل جديد لمرضى هنتنغتون

نتائج واعدة لعلاج جيني يبطئ تقدم المرض بنسبة 75٪

أعلن فريق من الباحثين في جامعة كوليدج لندن بالتعاون مع شركة (uniQure) عن نتائج مبشّرة لعلاج جيني تجريبي يُعرف باسم (AMT-130،) حيث أظهرت تجربة سريرية أنه قادر على إبطاء تطور مرض هنتنغتون بنسبة تقترب من (75٪) على مدى ثلاث سنوات لدى المرضى الذين تلقّوا الجرعة العالية من العلاج.

يعتمد هذا العلاج على استخدام فيروس معدل لنقل تعليمات جينية دقيقة من نوع (microRNA) إلى داخل خلايا الدماغ، حيث تقوم هذه التعليمات بتقليل إنتاج البروتين المعيب المعروف باسم (huntingtin) والذي يُعد العامل الرئيسي المسبب للمرض. ما يميز هذا النهج هو أن عملية العلاج تتم من خلال حقن مباشر في مناطق محددة من الدماغ المتأثرة بالمرض، بواسطة تدخل جراحي دقيق.

أظهرت النتائج الأولية تباطؤًا ملحوظًا في تقدم المرض، حيث تم قياس ذلك من خلال مقارنة المرضى بمجموعة مراقبة خارجية ضمن دراسة Enroll-HD واسعة النطاق. بالإضافة إلى ذلك، لوحظ انخفاض كبير في مستويات بروتين (NfL) في الدم، وهو مؤشر بيولوجي يُستخدم لقياس تلف الخلايا العصبية. كما تم استخدام مقياس موحد يعرف باسم (cUHDRS) لتقييم التغيرات في الأداء الحركي والوظائف